Rezultate de fază avansată pentru un tratament destinat unei boli genetice rare care afectează creşterea copiilor

Un tratament ţintit a crescut semnificativ viteza de creştere la copiii cu hipocondroplazie, o boală genetică rară care afectează dezvoltarea oaselor. Într-un studiu clinic de fază III, copiii care au primit tratamentul timp de un an au avut o creştere anuală cu 2,33 centimetri mai mare decât cei care au primit placebo. Rezultatele detaliate au fost publicate miercuri în NEJM Evidence şi prezentate la Congresul Societăţii Europene de Endocrinologie Pediatrică - ESPE - 2026.